Відомості про дію і використання лікарських речовин та отрут були відомі щее первісним людям.
На протязі всієї історії людства лікарські речовини широко використовувалися для лікування захворювань, а отрути - для отруєння тварин. Збереглося багато старовинних книг, з описом впливу та використання лікарських речовин.
Видатним представником матеріалістичного напрямку в медицині був Гіппократ, який говорив: про те, що знаходиться під землею і над землею, можна лише здогадуватися. Він підкреслював залежність організму від зовнішніх умов: їжі, води, рослин. Здоров'я, Гіппократ пов'язував із балансом чотирьох рідин: крові, слизі, жовтої та чорної жовчі; хворобу - з дискразією, тобто порушенням балансу цих рідин.
Важлива залежність між головними філософськими думками свого часу і уявами в галузі патології і фармакотерапії проявилась у концепції Галена, який написав "Енциклопедію", де розвиває вчення Гіппократа. Гален широко ввів у практику витяжки із природних продуктів (галенові препарати).
Зберігачами знань античних греків і римлян у галузі медицини в цей час вважалися араби, зокрема видатний лікар Ібн-Сіна (Авіцена). В його "Каноні медицини", крім описаних сотень лікарських рослин, наводяться рецепти приготування різних ліків.
У 18-му столітті Ганеман запропонував власну систему лікування - гомеопатію. Основні принципи гомеопатії: а) закон подібності, згідно з яким хвороби виліковуються тими засобами, які у великих дозах викликають у здорових людей подібні даному захворюванню хворобливі явища; б) закон малих доз діючої речовини, згідно з яким сила дії лікарських речовин збільшується по мірі зменшення її дози (концентрації); в) необхідність випробування лікарських речовин на людях.
Літературні пам'ятки Київської Русі свідчать про широкий кругозір вчених Заходу і Сходу. Є підстави вважати, що в ті часи існували праці медичного характеру, приводилися відомості про лікування хвороб.
Першими систематизованими відомостями енциклопедичного характеру, серед яких було багато й медичного змісту, вважається "Ізборник Святослава", перекладений з грецької на болгарську мову і переписаний для сина Ярослава Мудрого - Святослава.
Важливу роль в історії розвитку фармакології відіграли оригінальні праці лікарів Київської Русі. Перші систематичні описи лікарських речовин (травники, зілейники, квітники) з'явилися на Русі у 13 - 15 ст. В цей час Флоринський написав зілейник або траволікар.
У Київській Русі народна медицина розвивалася самобутньо. Поступово на її територію почали проникати західноєвропейські лікарські засоби.
На початку 17-го століття було засновано Аптекарський приказ, який управляв всією медичною й аптечною справою. Аптекарський приказ відав збиранням, закупівлею і розведенням лікарських трав, керував "помясами" (збирачами трав) та їх діяльністю, наглядав за якістю ліків.
За Петра І лікарсько-сировинна справа набула дальшого розвитку. Для обслуговування військ на Полтавщині при похідному шпиталю була заснована аптека, а при ній - аптечний склад. Було організовано збирання дикоростучих рослин багатої української флори, а в Лубнах і Тернах створили аптекарські городи. Відтоді й дотепер Полтавщина є одним із центрів заготівлі і культури лікарських рослин.
У другій половині 18-го століття привертають увагу праці видатних вчених-клініцистів - Зибеліна, Мудрова та інших.
Основоположник самобутньої медицини М.Я.Мудров виклав свої міркування - лікувати хворого, а не хворобу, краще запобігти захворюванню, ніж лікувати.
Н.І.Пирогов разом із А.М.Філомафітським вивчали на собаках наркотичну дію ефіру та хлороформу. Велика заслуга Н.І.Пирогова і в тому, що він перший у світі використав ефірний, а потім хлороформний наркоз в умовах військово-польової хірургії.
Професор Е.В.Пелікан експериментально обгрунтував терапевтичну цінність строфанту і кураре.
Професор Р.Бухгейм працював в Дерптському університету, вперше у світі організував і відкрив інститут експериментальної фармакології.
Професор О.Шмідиберг, учень Бухгейма - родоначальник наукової фармакології.
Значну роль в розвитку медичної науки зіграла теорія Сеченова-Боткіна-Павлова, яка базувалася на рефлекторному припущенні і визначила функціональний, фізіологічний напрямок у медицині.
Фізіолог І.П.Павлов був експериментатором, який почав свою роботу в клініці. Праці І.П.Павлова проводились у трьох напрямках:
1) роботи по вивченню вищої нервової діяльності, а саме: вивчення механізму дії кофеїну і бромідів. Було встановлено, що броміди підсилюють процеси гальмування у корі головного мозку, а кофеїн підсилює процеси збудження у корі головного мозку;
2) у сфері кровообігу разом із Чистовичем розробили метод серцево-легеневого препарату, що дало можливість дослідити вплив серцево-судинних засобів на хвилинний об'єм серця; вивчена дія горицвіту весняного (Бубнов), конвалії (Богоявленский) на серце.
3) у сфері травлення вивчена дія гіркот на травлення. Було доведено, що гіркоти подразнюють смакові рецептори, розміщені у ротовій порожнині, рефлекторно стимулюють секрецію шлункового соку (через ЦНС - стимулюючи центр голоду).
Великий внесок у розвиток фармакології зробив академік М.П.Кравков, який очолив кафедру фармакології у Військово-медичній академії (Санкт Петербург). М.П.Кравковим вперше введено у клініку внутрішньовенний гедоналовий наркоз, вивчено особливості його дії при патології серця, ендокринних залоз, багато зробив для вирішення питання загальної фармакології, написав посібник "Основи фармакології", що витримав декілька перевидань. М.П.Кравков створив школу фармакологів і по праву вважається засновником фармакології. Ним розроблена методика ізольованих органів. М.П.Кравков писав, що "Ідеалом фармакологічного експерименту є вивчення дії лікарських речовин на організм тварин з ознаками захворювання, які спостерігаються у людей".
Професор М.П.Ніколаєв вивчав проблему фармакології ендокринних препаратів та методи біологічної стандартизації лікарських засобів. Дослідив дію лікарських речовин за ряду експериментально викликаних патологічних станів - (міокардіосклероз, гіпертонія та ін.); видав підручник з фармакології та експериментальної фармакології.
Широко відоме ім'я Героя Соціалістичної Праці, лауреата Ленінської премії, академіка АМН СССР С.В.Анічкова, який вивчав механізми дії лікарських речовин на серцевий м'яз, ганглії, надниркові залози, гіпофіз, на рецептори синокаротидної зони. Запропонував класифікацію холінорецепторів. Під його керівництвом синтезовано і введено в клінічну практику дибазол, параміон, деякі центральні холінолітики. Написав підручник із фармакології, який витримав декілька перевидань.
Академік АМН СССР В.В.Закусов, лауреат Ленінської премії більше 20 років керував Всесоюзним науково-дослідним інститутом фармакології і токсикології. Очолював Всесоюзне товариство фармакологів. Розробив оригінальні методики вивчення впливу лікарських речовин на серцево-судинну та ЦНС. Написав підручник із фармакології.